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PM359
A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM359) in Participants With p47phox Autosomal Recessive Chronic Granulomatous Disease (CGD )
Ensayo de Prime Medicine, Inc. en Chronic Granulomatous Disease · Granulomatous Disease, Chronic (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando por invitación
- Participantes
- 12
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- ene 2030
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en oct 2024.
Qué mide
Safety of administration of PM359, as quantified by frequency of adverse events (AEs) after drug product infusion (PM359 infusion through Month 12 after PM359 infusion) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is an open-label, single-arm, multicenter Phase 1/2 study evaluating the safety and efficacy of gene therapy by transplantation of Prime Edited autologous CD34+ stem cells modified ex vivo (PM359) in participants with autosomal recessive Chronic Granulomatous Disease (CGD) caused by mutations in the NCF1 (Neutrophil Cytosolic Factor 1) gene.
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|---|---|---|---|
| Prescreening Study to Identify Potential Wilson Disease Participants for Gene-Editing Clinical Trial | no aplica | En marcha, sin reclutar | dic 2027 (prevista) |
| PM577a | Fase 1/2 | Reclutando pacientes | nov 2028 (prevista) |
Todos los de PRME, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06559176), actualizada en mar 2026.