Glosario›Fase 1-2-3
Las fases de un ensayo: que se juega en cada una
Un fármaco llega al mercado atravesando tres fases de ensayo. No son etapas administrativas: cada una contesta una pregunta distinta, y el dinero y el riesgo cambian de orden de magnitud entre ellas.
Fase 1 — ¿es seguro?
Entre 20 y 100 personas, a menudo sanas. Se busca la dosis tolerable y los efectos adversos. No se busca que funcione: un fármaco puede pasar la fase 1 sin ningún indicio de que sirva para nada.
Fase 2 — ¿hace algo?
Entre 100 y 300 pacientes con la enfermedad. Aquí se ve por primera vez si el fármaco mueve algo, normalmente un criterio indirecto. Es donde más programas mueren.
Fase 3 — ¿mejor que lo que ya hay?
Cientos o miles de pacientes, contra el tratamiento estándar o contra placebo. Es el ensayo que sostiene la solicitud de aprobación, y cuesta decenas o cientos de millones. En una biotecnológica pequeña, entrar en fase 3 suele significar ampliar capital: no hay caja que aguante un fase 3 sola.
Lo que hay que mirar en un anuncio
- Qué fase es. «Resultados positivos» en fase 1 y en fase 3 no valen lo mismo ni de lejos.
- Si alcanzó el objetivo principal, que es la pregunta que el ensayo se comprometió a contestar antes de empezar.
- Contra que se comparaba. Ganarle a un placebo no es lo mismo que ganarle al tratamiento que ya usa el médico.
PivotalWire marca los ensayos cuando la empresa los anuncia en un documento de la SEC, con la frase exacta al lado. Los datos de fase y estado salen de ClinicalTrials.gov, el registro público donde los promotores están obligados a inscribirlos.
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