Glosario›Fase 1-2-3

Las fases de un ensayo: que se juega en cada una

Un farmaco llega al mercado atravesando tres fases de ensayo. No son etapas administrativas: cada una contesta una pregunta distinta, y el dinero y el riesgo cambian de orden de magnitud entre ellas.

Fase 1 — ¿es seguro?

Entre 20 y 100 personas, a menudo sanas. Se busca la dosis tolerable y los efectos adversos. No se busca que funcione: un farmaco puede pasar la fase 1 sin ningun indicio de que sirva para nada.

Fase 2 — ¿hace algo?

Entre 100 y 300 pacientes con la enfermedad. Aqui se ve por primera vez si el farmaco mueve algo, normalmente un criterio indirecto. Es donde mas programas mueren.

Fase 3 — ¿mejor que lo que ya hay?

Cientos o miles de pacientes, contra el tratamiento estandar o contra placebo. Es el ensayo que sostiene la solicitud de aprobacion, y cuesta decenas o cientos de millones. En una biotecnologica pequeña, entrar en fase 3 suele significar ampliar capital: no hay caja que aguante un fase 3 sola.

Lo que hay que mirar en un anuncio

• Que fase es. «Resultados positivos» en fase 1 y en fase 3 no valen lo mismo ni de lejos.
• Si alcanzo el objetivo principal, que es la pregunta que el ensayo se comprometio a contestar antes de empezar.
• Contra que se comparaba. Ganarle a un placebo no es lo mismo que ganarle al tratamiento que ya usa el medico.

PivotalWire marca los ensayos cuando la empresa los anuncia en un documento de la SEC, con la frase exacta al lado. Los datos de fase y estado salen de ClinicalTrials.gov, el registro publico donde los promotores estan obligados a inscribirlos.

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