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OPGx-BEST1 · BIRD-1
Safety and Tolerability of Subretinally Injected OPGx-BEST1 in Patients With Best Vitelliform Macular Dystrophy (BVMD) or Autosomal-Recessive Bestrophinopathy (ARB)
Ensayo de Opus Genetics, Inc. en ARB · BVMD · Autosomal-Dominant Bestrophinopathy · Best Vitelliform Macular Dystrophy (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 10
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- ago 2030
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2025.
Qué mide
Number of dose-limiting toxicity (DLT) events at the dose tested (del registro, en inglés) (5 años)
Qué se prueba
El ensayo evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una inyección única de OPGx-BEST1 en un ojo, durante 5 años, en participantes con BVMD o ARB Bestrophinopathy.
Lo que dice el documentoEvaluate the safety and tolerability of drug OPGx-BEST1 in one eye (the treatment eye), for 5 years post-injection, in participants with BVMD or ARB.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe goal of this clinical trial is to learn if drug OPGx-BEST1 works to treat BVMD and ARB Bestrophinopathy. It will also learn about the safety of drug OPGx-BEST1. The main questions it aims to answer are: Evaluate the safety and tolerability of drug OPGx-BEST1 in one eye (the treatment eye), for 5 years post-injection, in participants with BVMD or ARB. A second question it aims to answer is identification of the most appropriate dose strength of OPGx-BEST1 for clinical development. Evaluate the efficacy of single injection of OPGx-BEST1 in one eye for 5 years post-injection. What medical problems do participants have when taking drug OPGx-BEST1?
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Todos los de IRD, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07185256), actualizada en sep 2026.