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Ataluren
Safety and Efficacy of Ataluren (PTC124) for Cystic Fibrosis
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Fibrosis quistica.
Más ensayos de: Fibrosis quística.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 24
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- may 2006
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en nov 2005.
Qué mide
Change From Baseline to End of Treatment in Total Chloride Transport (Baseline of Cycle 1 and Cycle 2, Day 14 and Day 28 of Cycle 1 and Cycle 2 (1 cycle=28 days)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroIn some participants with cystic fibrosis (CF), the disease is caused by a nonsense mutation (premature stop codon) in the gene that makes the cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) protein. Ataluren has been shown to partially restore CFTR production in animals with CF due to a nonsense mutation. The main purpose of this study is to understand whether ataluren can safely increase functional CFTR protein in the cells of participants with CF due to a nonsense mutation.
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Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00237380), actualizada en jun 2020.