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Ataluren
A Study of Ataluren in Pediatric Participants With Cystic Fibrosis
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Fibrosis quistica.
Más ensayos de: Fibrosis quística.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 30
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- feb 2008
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en mar 2007.
Qué mide
Change From Baseline in Total Chloride Transport at Day 14 of Cycles 1 and 2 (Baseline of Cycle 1 and Cycle 2, Day 14 of Cycle 1 and Cycle 2 (1 cycle=28 days)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroIn some participants with cystic fibrosis (CF), the disease is caused by a nonsense mutation (premature stop codon) in the gene that makes the cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) protein. Ataluren has been shown to partially restore CFTR production in animals with CF due to a nonsense mutation. The main purpose of this study is to understand whether ataluren can safely increase functional CFTR protein in the cells of participants with CF due to a nonsense mutation.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00458341), actualizada en feb 2020.