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EPI-743 15 mg
Safety and Efficacy Study of EPI-743 in Children With Leigh Syndrome
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Leigh Syndrome (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 35
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- feb 2015
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en oct 2012.
Qué mide
Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Sections 1-3 (del registro, en inglés) (6 meses)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the effects of EPI-743 in children with Leigh syndrome on disease severity, neuromuscular function, respiratory function, disease morbidity and mortality and disease associated biomarkers.
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Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01721733), actualizada en ago 2020.