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nusinersen

A Study to Assess the Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Nusinersen (ISIS 396443) in Infants With Spinal Muscular Atrophy (SMA)

Ensayo de BIOGEN INC. en Atrofia muscular espinal.

Más ensayos de: Atrofia muscular espinal.

Fase

Fase 2

Estado

Completado

Participantes

21

previstos

Centros

4

Fin del objetivo primario

ago 2017

fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en may 2013.

Qué mide

Porcentaje de participantes que lograron mejoria en los hitos motores segun la seccion 2 de la HINE en la ultima visita (Day 1352 or Early Termination) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective is to examine the clinical efficacy of multiple doses of nusinersen (ISIS 396443) administered intrathecally to participants with Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (SMA). The secondary objectives are to examine the safety and tolerability of multiple doses of nusinersen administered intrathecally to participants with infantile-onset SMA and to examine the cerebral spinal fluid (CSF) and plasma Pharmacokinetics (PK) of multiple doses of nusinersen administered intrathecally to participants with infantile-onset SMA.

Más ensayos de BIIB

Todos los de BIIB, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01839656), actualizada en feb 2021.