Ataluren

Study of Ataluren (PTC124) in Cystic Fibrosis

Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en fibrosis quística.

Fase: Fase 3
Estado: Interrumpido
Participantes: 61
Centros: 17
Fin del objetivo primario: jun 2017

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2014.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Based on the results of study PTC124-GD-021-CF (NCT02139306), clinical development of ataluren in cystic fibrosis was discontinued and this study was closed.».

Qué mide

Número de participantes con acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) (Baseline (Day 1) up to end of study (Week 196)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to determine the long-term safety and tolerability of ataluren in participants with nonsense mutation cystic fibrosis (nmCF) who completed participation in the double-blind study PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), as assessed by adverse events and laboratory abnormalities. The secondary objective of this study includes the assessment of the efficacy of ataluren, as measured by forced expiratory volume in 1 second (FEV1) and pulmonary exacerbation rate, and other safety parameters (for example, 12-lead electrocardiogram \[ECG\] measurements, vital signs).

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Todos los de PTCT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02107859), actualizada en mar 2020.