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EPI-743
Long-Term Safety and Efficacy Evaluation of EPI-743 in Children With Leigh Syndrome
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Leigh Syndrome (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 30
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- oct 2023
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2014.
Qué mide
Disease Severity as Measured by Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Sections 1-3 Score (Baseline up to Month 36) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroEPI-743 in Leigh syndrome participants that participated in previous EPI743-12-002 (NCT01721733) study.
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Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02352896), actualizada en oct 2024.