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PTC923
A Study of PTC923 (CNSA-001) in Primary Tetrahydrobiopterin (BH4) Deficient Participants With Hyperphenylalaninemia
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en BH4 Deficiency · Hyperphenylalaninemia (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 8
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- oct 2020
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en ene 2019.
Qué mide
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) (From first dose of study drug (Day 1) up to 30 (±3) days after last dose of study drug (up to 50 days)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study has been designed to demonstrate the safety, pharmacokinetics (PK) and preliminary efficacy of PTC923 (CNSA-001) in reducing blood phenylalanine concentrations in participants with hyperphenylalaninemia due to primary BH4 deficiency (PBD).
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03519711), actualizada en oct 2023.