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Ataluren
A Study to Assess Dystrophin Levels in Participants With Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD)
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 20
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- oct 2020
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2018.
Qué mide
Percent Change From Baseline in Dystrophin Level at Week 40, as Measured by ECL (del registro, en inglés) (inicio y semana 40)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study is designed to evaluate the ability of ataluren to increase dystrophin protein levels in muscle cells of participants with nmDMD. The study will evaluate the levels of dystrophin before and after 40 weeks of ataluren therapy using muscle biopsies and 2 validated assay methods, electrochemiluminescence (ECL) and immunohistochemistry.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03648827), actualizada en mar 2022.