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Ataluren
A Study to Assess Dystrophin Levels in Participants With Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD) Who Have Been Treated With Ataluren
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 6
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- jun 2019
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2019.
Qué mide
Mean Dystrophin Levels as Measured by Electrochemiluminescence (ECL) (Day 1 of biopsy) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study is designed to generate additional data on the effect of ataluren for producing dystrophin protein in nonsense mutation nmDMD participants. This study will evaluate dystrophin levels from participants with nmDMD who currently have been receiving ataluren for ≥9 months. The study will have a single visit (Visit 1).
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03796637), actualizada en mar 2022.