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Trofinetide · LILAC™

Open-Label Extension Study of Trofinetide for the Treatment of Girls and Women With Rett Syndrome

Ensayo de ACADIA PHARMACEUTICALS INC en Sindrome de Rett.

Más ensayos de: Síndrome de Rett.

Fase
Fase 3
Estado
Completado
Participantes
154
previstos
Centros
21
Fin del objetivo primario
ago 2022
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2020.

Qué mide

Porcentaje de sujetos con acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE), porcentaje de sujetos con acontecimientos adversos graves (SAE), y porcentaje de sujetos con retiradas debidas a AE (40 Weeks Treatment Duration) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se investiga la seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con trofinetide oral en ninas y mujeres con sindrome de Rett.

Lo que dice el documentoTo investigate the safety and tolerability of long-term treatment with oral trofinetide in girls and women with Rett syndrome

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

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Todos los de ACAD, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04279314), actualizada en mar 2024.