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AAV5-hRKp.RPGR

Gene Therapy Trial for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Ensayo de MeiraGTx Holdings plc en Retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X.

Fase
Fase 3
Estado
Completado
Participantes
105
previstos
Centros
28
Fin del objetivo primario
sep 2024
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, simple ciego. Comenzó en dic 2020.

Qué mide

Cambio desde la evaluacion inicial hasta la semana 52 en la evaluacion de movilidad guiada por vision (VMA) medida por la capacidad del participante para navegar a traves de un laberinto VMA (From Baseline to 52 Weeks) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroA clinical trial of AAV5-RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

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Todos los de MGTX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04671433), actualizada en sep 2026.