trofinetide

Open-Label Extension Study of Trofinetide for Rett Syndrome

Ensayo de ACADIA PHARMACEUTICALS INC en Síndrome de Rett.

Fase: Fase 3
Estado: Interrumpido
Participantes: 77
Centros: 21
Fin del objetivo primario: jun 2023

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en nov 2020.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «As a result of marketing approval of trofinetide on 10 March 2023, the study was terminated by the Sponsor with the intent of switching patients to commercially available product.».

Qué mide

Porcentaje de pacientes con acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE), con acontecimientos adversos graves (SAE), y con retiradas debidas a AE (Mean study drug exposure was 426 days, corresponding to 1.2 years) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se investiga la seguridad y tolerabilidad del tratamiento continuado a largo plazo con trofinetide oral en ninas y mujeres con sindrome de Rett.

Lo que dice el documentoTo investigate the safety and tolerability of continued long-term treatment with oral trofinetide in girls and women with Rett syndrome

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

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Todos los de ACAD, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04776746), actualizada en sep 2024.