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Pediatric Spinal Muscular Atrophy (SMA) China Registry

Ensayo de BIOGEN INC. en Muscular Atrophy, Spinal (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
600
previstos
Centros
25
Fin del objetivo primario
sep 2027
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en nov 2021.

Qué mide

Natural History and Utilization of Disease Modifying Therapy (DMT) Treatments Among Pediatric Chinese Participants With Spinal Muscular Atrophy Linked to Chromosome 5q (5q-SMA) (del registro, en inglés) (hasta 60 meses)

Qué se prueba

Se describe la historia natural y el uso de terapias modificadoras de la enfermedad en ninos chinos con atrofia muscular espinal ligada al cromosoma 5q.

Lo que dice el documentodescribe the natural history and utilization of disease modifying therapy (DMT) treatments among pediatric Chinese participants with spinal muscular atrophy linked to chromosome 5q (5q-SMA).

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to describe the natural history and utilization of disease modifying therapy (DMT) treatments among pediatric Chinese participants with spinal muscular atrophy linked to chromosome 5q (5q-SMA). The study will examine SMA natural history and DMT outcomes in a real-world setting both prospectively and retrospectively.

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Todos los de BIIB, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05042921), actualizada en sep 2026.