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PM647a
Ensayo de Prime Medicine, Inc. en Alpha-1 Antitrypsin Deficiency · Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-associated Lung Disease · Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) · AATD (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Aún sin reclutar
- Participantes
- 54
- Fin del objetivo primario
- dic 2028
Título oficial en el registro (en inglés): A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM647a) in Participants With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en oct 2026.
De principio a fin
- Empieza el ensayo (oct 2026)
- Hoy
- Lectura de resultados dic 2028 (prevista)
Los cambios los anota PivotalWire desde agosto de 2026; lo anterior no lo tenemos. El historial completo, versión a versión, está en ClinicalTrials.gov.
Qué mide
Safety and tolerability of PM647a. Quantified by frequency and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs) (Immediately post-infusion up to Week 48) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
El estudio prueba PM647a, una terapia experimental de Prime Editing, en adultos y adolescentes con déficit de alfa-1 antitripsina (AATD).
Lo que dice el documentoThe purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, biological activity, and initial efficacy of PM647a, an investigational Prime Editing therapy, in adults and adolescents with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD). AATD is caused by a mutation (change) in a gene called SERPINA1 that prevents the cells in your liver from producing a functional protein (alpha-1 anti-trypsin;
Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, biological activity, and initial efficacy of PM647a, an investigational Prime Editing therapy, in adults and adolescents with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD). AATD is caused by a mutation (change) in a gene called SERPINA1 that prevents the cells in your liver from producing a functional protein (alpha-1 anti-trypsin; AAT) that helps protect your lung tissue. PM647a is designed to precisely correct the prevalent disease-causing mutation (SERPINA1 Pi*Z (E342K)) with the goal of restoring functional AAT. This is the first study of PM647a in humans. Participants will receive a single intravenous (IV) infusion of PM647a and will be monitored closely to evaluate safety, how the body responds to treatment, changes in AAT protein levels, and whether treatment may improve signs and symptoms of AATD.
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Todos los de PRME, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07887347), actualizada en oct 2026.