RGX-121
RGX-121 es un fármaco en desarrollo de Regenxbio. Tiene 2 ensayos clínicos registrados, 1 en marcha; lo más avanzado, fase 2/3.
RGNX Regenxbio
Lo que han contado ante la SEC
- 24 ago 2026 RGX-121 ha recibido las designaciones de producto huerfano, enfermedad pediatrica rara, via rapida y terapia avanzada de medicina regenerativa de la FDA, asi como la clasificacion de producto medicinal de terapia avanzada de la Agencia Europea de Medicamentos.
- 24 ago 2026 La FDA impuso una retencion clinica sobre RGX-121 tras detectar hallazgos asintomaticos en la resonancia de columna en cinco participantes del estudio CAMPSIITE, y REGENXBIO no espera volver a presentar la solicitud de licencia biologica.
- 5 mar 2026 En enero de 2026 la FDA impuso una suspensión clínica a RGX-111 tras el análisis preliminar de un caso de neoplasia intraventricular en el SNC en un participante del estudio Fase I/II.
- 5 mar 2026 REGENXBIO espera datos pivotales topline de su terapia surabgene lomparvovec para AMD húmeda subretinal en el cuarto trimestre de 2026.
- 10 feb 2026 La FDA ha emitido una carta de respuesta completa (CRL) sobre la solicitud de licencia biológica (BLA) de RGX-121 para la mucopolisacaridosis II (MPS II).
- 10 feb 2026 RGX-121 ha recibido de la FDA las designaciones Orphan Drug Product, Rare Pediatric Disease, Fast Track y RMAT.
- 10 feb 2026 El 9 de febrero de 2026 REGENXBIO anunció que había recibido de la FDA una carta de respuesta completa (CRL) sobre su solicitud de licencia biológica (BLA) para RGX-121.
- 28 ene 2026 La FDA suspendió clínicamente el ensayo de la terapia génica RGX-111 para MPS I tras el análisis preliminar de un caso de neoplasia en un participante, y también el de RGX-121 para MPS II.
- 28 ene 2026 RGX-121 ha recibido de la FDA las designaciones Orphan Drug Product, Rare Pediatric Disease, Fast Track y Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).
Traducción automática de una cita literal del documento; el original, en el enlace.
Sus ensayos
| Para qué | Fase | Estado |
|---|---|---|
| CAMPSIITE™ RGX-121 Gene Therapy in Subjects With MPS II (Hunter Syndrome) NCT03566043 | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar |
| RGX-121 Gene Therapy in Children 5 Years of Age and Over With MPS II (Hunter Syndrome) NCT04571970 | Fase 1/2 | Completado |
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Ensayos del registro público de ClinicalTrials.gov; noticias, de los documentos que la empresa presenta ante la SEC. No son recomendaciones de inversión.