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RGX-121
CAMPSIITE™ RGX-121 Gene Therapy in Subjects With MPS II (Hunter Syndrome)
Ensayo de REGENXBIO Inc. en Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) (del registro, en inglés).
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…results and operational highlights for the second quarter ended June 30, 2026. “Our second quarter was defined by strong clinical execution across our pipeline: the Phase III AFFINITY DUCHENNE® trial met its primary endpoint, we dosed the first participant in the NAAVIGATE study in diabetic retinopathy, and the FDA reaffirmed the path forward for RGX-121,” said Curran Simpson, President and Chief Executive Officer of REGENXBIO…
En un 8-K del 6 ago 2026, en una frase que nombra «RGX-121». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 2/3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 48
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- nov 2023
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en sep 2018.
Qué mide
Part 1 Safety (del registro, en inglés) (24 semanas)
Qué se prueba
RGX-121 es una terapia génica que busca aportar una copia funcional del gen IDS al sistema nervioso central; el estudio evalúa su seguridad, eficacia y tolerabilidad con distintas dosis en pacientes con MPS II.
Lo que dice el documentoRGX-121 is a gene therapy which is intended to deliver a functional copy of the iduronate-2-sulfatase gene (IDS) to the central nervous system. This study is a safety and efficacy, dose ranging study to determine whether RGX-121 is safe, effective and well-tolerated by patients with MPS II.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
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Todos los de RGNX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03566043), actualizada en ene 2025.