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UX007
Study to Assess the Long Term Safety and Efficacy of UX007 in Participants With Glucose Type 1 Deficiency Syndrome (Glut1 DS)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Glucose Transporter Type 1 Deficiency Syndrome (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 15
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- oct 2019
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2015.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study was halted prematurely due to lack of efficacy».
Qué mide
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, Discontinuations Due to TEAEs, and Deaths (From first dose of study drug up to 36 months. The mean (SD) treatment duration was 667.9 (357) days.) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of UX007 in Glut1 DS participants.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02599961), actualizada en jun 2020.