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Adjuvant Immunomodulatory

Follow-up Study of AAV-Mediated Gene Transfer (UX111; Previously Known as ABO-102) for MPS Type IIIA

Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Mucopolisacaridosis IIIA · MPS IIIA · Sindrome de Sanfilippo · Sanfilippo A.

Fase: Fase 3
Estado: Reclutando por invitación
Participantes: 41
Centros: 4
Fin del objetivo primario: ago 2027

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en sep 2020.

Qué mide

Numero de participantes con acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) y acontecimientos adversos graves surgidos del tratamiento (SAE) (hasta el año 5)

Qué se prueba

Se evalua la seguridad, tolerabilidad y eficacia de UX111 (antes ABO-102) en participantes con Mucopolisacaridosis IIIA.

Lo que dice el documentothe safety/tolerability and efficacy of UX111 (previously known as ABO-102) in participants with Mucopolysaccharidosis IIIA (MPS IIIA).

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe main objective of this study is to evaluate the safety/tolerability and efficacy of UX111 (previously known as ABO-102) in participants with Mucopolysaccharidosis IIIA (MPS IIIA).

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Todos los de RARE, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04360265), actualizada en jul 2026.