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DTX401
Safety and Dose-Finding Study of DTX401 (AAV8G6PC) in Adults With Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en GSD1 (del registro, en inglés).
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…Metabolism 2025 in Kyoto, Japan. Participants achieved statistically significant and clinically meaningful reductions in cornstarch while maintaining glycemic control As previously reported, the study met its primary endpoint with patients treated with DTX401 (n=20) experiencing a mean reduction in cornstarch of 41% at Week 48 compared to 10% reduction in the placebo group (n=24) (p < 0.0001). Data at Week 96 showed even greater…
En un 8-K del 8 sep 2025, en una frase que nombra «DTX401». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 12
- Centros
- 6
- Fin del objetivo primario
- nov 2021
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en may 2018.
Qué mide
Number of Participants With Adverse Events (AEs) Treatment-Emergent AEs (TEAEs) Serious TEAEs, Discontinuations Due to TEAEs, and Dose-Limiting Toxicities (DLTs) (AEs Prior to Dosing: From signing the informed consent form (ICF) to first dose of study drug. TEAEs: From first dose of study drug through the End of Study (EOS)/Early Withdrawal visit (up to Week 52) plus 30 days.) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to determine the safety of single doses of DTX401, including the incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) at each dose level.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03517085), actualizada en oct 2022.