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AGU
A Natural History Study of Aspartylglucosaminuria
Ensayo de Neurogene Inc. en Aspartylglucosaminuria · Aspartylglucosamidase (AGA) Deficiency · Lysosomal Storage Diseases (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 8
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- oct 2020
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en abr 2019.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Discontinued AGU development program».
Qué mide
Neuropsychological Testing (del registro, en inglés) (5 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroAspartylglucosaminuria (AGU) is a rare neurodegenerative lysosomal storage disease (LSD) characterized by developmental delay, psychomotor regression, worsening intellectual disability, gait disturbance and, ultimately, premature death, and has no available treatments. The purpose of this study is to investigate the clinical characteristics and natural clinical progression of symptoms in individuals with AGU. This natural history study is important to better understand disease course to be able to determine clinically meaningful outcome measures for use in future clinical trials.
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Todos los de NGNE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03853876), actualizada en abr 2022.