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A Natural History Study of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 5 (CLN5)
Ensayo de Neurogene Inc. en Ceroid Lipofuscinosis, Neuronal 5 (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Completado
- Participantes
- 37
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- may 2024
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en mar 2019.
Qué mide
Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) (del registro, en inglés) (3 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroCLN5 is a form of Batten Disease, a neurodegenerative disorder in children causing psychomotor regression, seizures, blindness, loss of ambulation and premature death, and has no available treatments. The purpose of this study is to investigate the clinical characteristics and natural clinical progression of symptoms in individuals with CLN5. This natural history study is important to better understand disease course to be able to determine clinically relevant outcome measures for use in future clinical trials.
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Todos los de NGNE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03822650), actualizada en jun 2024.