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NTLA-2001
Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NTLA-2001 in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy (ATTRv-PN) and Patients With Transthyretin Amyloidosis-Related Cardiomyopathy (ATTR-CM)
Ensayo de Intellia Therapeutics, Inc. en Transthyretin-Related (ATTR) Familial Amyloid Polyneuropathy · Transthyretin-Related (ATTR) Familial Amyloid Cardiomyopathy · Wild-Type Transthyretin Cardiac Amyloidosis (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Completado
- Participantes
- 72
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- sep 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en nov 2020.
Qué mide
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (del registro, en inglés) (hasta el dia 730)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study will be conducted to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of NTLA-2001 in participants with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN) and participants with hereditary transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy (ATTRv-CM) or wild type cardiomyopathy (ATTRwt-CM)
Más ensayos de NTLA
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| NTLA-2002 | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar | abr 2024 (real) |
| NTLA-2002 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | feb 2026 (real) |
| nexiguran ziclumeran | Fase 3 | Reclutando pacientes | jul 2027 (prevista) |
| NTLA-2001 | Fase 3 | Reclutando pacientes | dic 2027 (prevista) |
| Long-Term Follow-Up (LTFU) of Subjects Dosed With NTLA-2001 | no aplica | Reclutando por invitación | mar 2038 (prevista) |
| Long-Term Follow-Up (LTFU) of Subjects Treated With NTLA 2002 | no aplica | Reclutando por invitación | abr 2040 (prevista) |
Todos los de NTLA, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04601051), actualizada en ene 2026.