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nexiguran ziclumeran
A Phase 3 Study of NTLA-2001 in ATTRv-PN
Ensayo de Intellia Therapeutics, Inc. en Enfermedad neuromuscular · Enfermedades neuromusculares (NMD) · Enfermedad neurodegenerativa · Enfermedad neurodegenerativa, hereditaria · Enfermedades neurodegenerativas · Enfermedades neuromusculares · Trastornos nerviosos · Enfermedad del sistema nervioso · Enfermedades del sistema nervioso · Enfermedad genetica congenita · Amiloidosis familiar · Amiloidosis hereditaria · Amiloidosis · Polineuropatias · Neuropatias amiloides · Neuropatias amiloides familiares · Enfermedad del sistema nervioso periferico · Enfermedades del sistema nervioso periferico · Errores innatos del metabolismo · Enfermedades metabolicas.
Más ensayos de: Enfermedades neurodegenerativas · Enfermedades neuromusculares · Enfermedades del sistema nervioso.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 60
- Centros
- 14
- Fin del objetivo primario
- jul 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en nov 2024.
Qué mide
Puntuacion modificada de deterioro de la neuropatia +7 (mNIS+7) (18 meses)
Qué se prueba
Se evalua una dosis unica de nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) frente a placebo en pacientes con ATTRv-PN.
Lo que dice el documentoThis study will be conducted to evaluate the efficacy and safety of a single dose of nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) compared to placebo in participants with ATTRv-PN.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Más ensayos de NTLA
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| NTLA-2002 | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar | abr 2024 (real) |
| NTLA-2002 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | feb 2026 (real) |
| NTLA-2001 | Fase 3 | Reclutando pacientes | dic 2027 (prevista) |
| Long-Term Follow-Up (LTFU) of Subjects Dosed With NTLA-2001 | no aplica | Reclutando por invitación | mar 2038 (prevista) |
| Long-Term Follow-Up (LTFU) of Subjects Treated With NTLA 2002 | no aplica | Reclutando por invitación | abr 2040 (prevista) |
| NTLA-2001 | Fase 1 | Completado | sep 2025 (real) |
Todos los de NTLA, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06672237), actualizada en abr 2026.