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UX701
A Phase 1/2/3 Study of UX701 Gene Therapy in Adults With Wilson Disease
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Wilson Disease (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 82
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- mar 2029
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, simple ciego. Comenzó en sep 2021.
Qué mide
Stage 1: Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs), Adverse Events of Special Interest (AESIs), Treatment-Related TEAEs, and Treatment-Related TESAEs (del registro, en inglés) (hasta la semana 52)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objectives of this study are to evaluate the safety of single IV doses of UX701 in patients with Wilson disease, to select the UX701 dose with the best benefit/risk profile based on the totality of safety and efficacy data and to evaluate the effect of UX701 on copper regulation.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04884815), actualizada en sep 2026.