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Olipudase alfa · OPERA

Ensayo de Sanofi en Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
Completado
Participantes
40
previstos
Centros
1
Fin del objetivo primario
dic 2024
fecha real

Título oficial en el registro (en inglés): Data Analysis of Adult and Pediatric Participants With Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) on Early Access to Olipudase Alfa in France

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en jun 2022.

Qué mide

Change in pulmonary function diffusion capacity of lung for carbon monoxide (DLco) (From baseline to 24 months) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Un estudio que describe los resultados en pulmón, bazo e hígado de olipudase alfa.

Lo que dice el documentoTo describe the lung, spleen and liver outcomes of olipudase alfa

Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroPrimary Objective: To describe the lung, spleen and liver outcomes of olipudase alfa Secondary Objectives: * To describe the patient's characteristics * To describe conditions of olipudase alfa use * To describe safety data related to the use of olipudase alfa * To describe complementary effectiveness outcomes parameters

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Todos los de SNY, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05359276), actualizada en feb 2025.