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TSHA-102
A Phase 1/2/3 Study of TSHA-102 Gene Therapy in Females With Rett Syndrome (REVEAL Pivotal Study)
Ensayo de Taysha Gene Therapies, Inc. en Sindrome de Rett.
Más ensayos de: Síndrome de Rett.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 17
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- jun 2031
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, simple ciego. Comenzó en mar 2023.
Qué mide
Parte A: Seguridad y tolerabilidad de TSHA-102 (del inicio a la semana 52)
Qué se prueba
Se prueba una dosis intratecal unica de TSHA-102 en mujeres con sindrome de Rett tipico, para evaluar seguridad y elegir la dosis con mejor perfil de beneficio-riesgo.
Lo que dice el documentoevaluate the safety of a single intrathecal (IT) dose of TSHA-102 in females with typical Rett syndrome, to select the TSHA-102 dose with the best benefit/risk profile based on the totality of safety and efficacy data and to evaluate the efficacy and safety of TSHA-102 at the selected dose.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objectives of this study are to evaluate the safety of a single intrathecal (IT) dose of TSHA-102 in females with typical Rett syndrome, to select the TSHA-102 dose with the best benefit/risk profile based on the totality of safety and efficacy data and to evaluate the efficacy and safety of TSHA-102 at the selected dose.
Más ensayos de TSHA
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| TSHA-102 | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar | nov 2028 (prevista) |
| TSHA-102 · ASPIRE | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jun 2031 (prevista) |
| A Study of the Natural Course of SURF1 Deficiency | no aplica | Retirado antes de empezar | may 2022 (real) |
Todos los de TSHA, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05606614), actualizada en jul 2026.