Calendario›TSHA›A Study of the Natural Course of SURF1 Deficiency
A Study of the Natural Course of SURF1 Deficiency
Ensayo de Taysha Gene Therapies, Inc. en Leigh Syndrome (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Retirado antes de empezar
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- may 2022
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en may 2022.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «The study stopped early, before enrolling its first participant».
Qué mide
Change from baseline in Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) (From baseline until follow-up (up to 24 months/early termination)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of the study is to prospectively and systematically collect standardized clinical information, to describe important features of the disease course of SURF1 deficiency. These include but are not limited to symptomatology, clinical course, and risk factors for severe disease and complications.
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Todos los de TSHA, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05277363), actualizada en may 2022.