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TSHA-102

Safety and Efficacy of TSHA-102 in Pediatric Females With Rett Syndrome (REVEAL Pediatric Study)

Ensayo de Taysha Gene Therapies, Inc. en Sindrome de Rett.

Más ensayos de: Síndrome de Rett.

Fase
Fase 1/2
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
6
previstos
Centros
5
Fin del objetivo primario
nov 2028
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en dic 2023.

Qué mide

Primary Safety (del registro, en inglés) (del inicio a la semana 52)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe REVEAL Pediatric Study is a multi-center, Phase 1/2 open-label, dose-escalation and dose-expansion study of TSHA-102, an investigational gene therapy, in pediatric females with Rett Syndrome. The safety, tolerability, and preliminary efficacy of two dose levels will be evaluated. The study duration is up to 6 years.

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EnsayoFaseEstadoLectura de resultados
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TSHA-102Fase 3En marcha, sin reclutarjun 2031 (prevista)
A Study of the Natural Course of SURF1 Deficiencyno aplicaRetirado antes de empezarmay 2022 (real)

Todos los de TSHA, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06152237), actualizada en oct 2025.