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SGT-003
A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE)
Ensayo de Solid Biosciences Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 60
- Centros
- 15
- Fin del objetivo primario
- may 2027
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en may 2024.
Qué mide
Incidence of treatment-emergent adverse events (AEs) (del registro, en inglés) (dia 360)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a multicenter, open-label, non-randomized study to investigate the safety, tolerability, and efficacy of a single intravenous (IV) infusion of SGT-003 in participants with Duchenne muscular dystrophy. There will be 5 cohorts in this study. Cohort 1 will include participants 4 to \< 7 years of age. Cohort 2 will include participants 7 to \< 12 years of age. Cohort 3 will include participants 0 to \< 4 years of age. Cohort 4 will include participants 12 to \< 18 years of age. Cohort 5 will include participants 10 to \< 18 years of age. Initiation of participant enrollment in Cohorts 4 and 5 will be subject to the accrual of safety and efficacy data from Cohorts 1-3. All participants will receive SGT-003 and will be enrolled in the study for 5 total years for long-term follow up.
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| Wearable Device | no aplica | Completado | abr 2023 (real) |
Todos los de SLDB, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06138639), actualizada en jul 2026.