SGT-003

A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy (IMPACT DUCHENNE)

Ensayo de Solid Biosciences Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.

Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.

Fase: Fase 3
Estado: Reclutando pacientes
Participantes: 80
Centros: 7
Fin del objetivo primario: ene 2029

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en oct 2025.

Qué mide

Cambio desde el inicio en el tiempo para levantarse (TTR) desde la velocidad en decubito supino (levantamientos/s) en el dia 540 (inicio y dia 540)

Qué se prueba

Estudio de fase 3 controlado con placebo que evalua una unica infusion intravenosa de SGT-003 en ninos ambulantes varones con DMD.

Lo que dice el documentoa Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary objective of evaluating the efficacy of a single IV infusion of SGT-003 in pediatric ambulant male participants with DMD.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary objective of evaluating the efficacy of a single IV infusion of SGT-003 in pediatric ambulant male participants with DMD. The secondary objectives include the evaluation of additional efficacy and safety outcomes. The study will be divided into 2 parts. Participants will be randomized 1:1 to either SGT-003 in Part 1 followed by placebo in Part 2 or to placebo in Part 1 followed by SGT-003 in Part 2. Participants will continue to be monitored in long term follow up (LTFU) for at least 5 years from their SGT-003 dosing date.

Más ensayos de SLDB

Ensayo	Fase	Estado	Lectura de resultados
SGT-001 · IGNITE DMD	Fase 1/2	En marcha, sin reclutar	oct 2026 (prevista)
SGT-003	Fase 1/2	Reclutando pacientes	may 2027 (prevista)
SGT-501 · ARTEMIS	Fase 1	Reclutando pacientes	jun 2027 (prevista)
SGT-212 · FALCON	Fase 1	Reclutando pacientes	mar 2028 (prevista)
Wearable Device	no aplica	Completado	abr 2023 (real)

Todos los de SLDB, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07160634), actualizada en sep 2026.