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ARO-ATXN2 Injection
Study of ARO-ATXN2 Injection in Adults With Spinocerebellar Ataxia Type 2
Ensayo de ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. en Ataxia espinocerebelosa tipo 2.
- Fase
- Fase 1
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 39
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- dic 2026
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en dic 2024.
Qué mide
Numero de participantes con acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) a lo largo del tiempo (Through End of Study (EOS), Day 253) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Adultos con ataxia espinocerebelosa tipo 2 recibiran una dosis unica de ARO-ATXN2 o placebo, evaluandose seguridad, tolerabilidad y parametros farmacocineticos y farmacodinamicos.
Lo que dice el documentowill be randomized to receive a single dose of ARO-ATXN2 or placebo and be evaluated for safety, tolerability, pharmacokinetic (PK) and pharmacodynamic (PD) parameters.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroAdult participants with spinocerebellar ataxia type 2 (SCA2) who carry ≥33 cytosine, adenine, guanine (CAG) repeats in the ATXN2 gene, and who have met all protocol eligibility criteria will be randomized to receive a single dose of ARO-ATXN2 or placebo and be evaluated for safety, tolerability, pharmacokinetic (PK) and pharmacodynamic (PD) parameters.
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Todos los de ARWR, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06672445), actualizada en jun 2026.