Calendario›BEAM›BEAM-301: Single dose of…
BEAM-301: Single dose of…
A Phase 1/2, Dose-Exploration Study to Evaluate the Safety and Efficacy of BEAM-301 in Patients With Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
Ensayo de Beam Therapeutics Inc. en Enfermedad de almacenamiento de glucogeno tipo Ia.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 36
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- dic 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2024.
Qué mide
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de BEAM-301 en pacientes con GSDIa con una variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) mediante la medicion de la incidencia de acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE), incluidos los acontecimientos adversos graves (SAE) y las toxicidades limitantes de dosis (DL (BEAM-301 administration through month 24) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se evalúa BEAM-301 en pacientes adultos con GSDIa homocigotos o heterocigotos compuestos para la variante G6PC1 c.247C>T, midiendo seguridad, tolerabilidad y eficacia.
Lo que dice el documentothe safety, tolerability, and efficacy of BEAM-301 in adult patients with GSDIa homozygous or compound heterozygous for the G6PC1 c.247C\>T (p.R83C) variant and to determine the optimal biological dose.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 1/2, multicenter, open-label, single-ascending-dose study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of BEAM-301 in adult patients with GSDIa homozygous or compound heterozygous for the G6PC1 c.247C\>T (p.R83C) variant and to determine the optimal biological dose.
Más ensayos de BEAM
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| BEAM-103 | Fase 1 | Reclutando pacientes | ene 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| BEAM-201 | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar | dic 2026 (prevista) |
| BEAM-101 · BEACON | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar | feb 2028 (prevista) |
| BEAM-302 | Fase 1/2 | Reclutando pacientes | may 2028 (prevista) |
| Long-Term Follow-up Study of… | no aplica | Reclutando pacientes | feb 2043 (prevista) |
Todos los de BEAM, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06735755), actualizada en dic 2025.