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BEAM-101 · BEACON

BEACON: A Study Evaluating the Safety and Efficacy of BEAM-101 in Patients With Severe Sickle Cell Disease

Ensayo de Beam Therapeutics Inc. en Enfermedad de celulas falciformes.

Más ensayos de: Anemia de células falciformes.

Fase: Fase 1/2
Estado: En marcha, sin reclutar
Participantes: 15
Centros: 19
Fin del objetivo primario: feb 2028

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ago 2022.

Qué mide

Cambio en el numero anualizado de VOC (crisis vaso-oclusivas) graves con respecto al inicio (6 months to time of analysis as compared to baseline) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se evalúa la administración de células CD34+ autólogas editadas con base editing (BEAM-101) en pacientes con enfermedad de células falciformes grave.

Lo que dice el documentoevaluating the safety and efficacy of the administration of autologous base edited CD34+ HSPCs (BEAM-101) in patients with severe SCD

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is an open-label, single-arm, multicenter, Phase 1/2 study evaluating the safety and efficacy of the administration of autologous base edited CD34+ HSPCs (BEAM-101) in patients with severe SCD

Más ensayos de BEAM

Ensayo	Fase	Estado	Lectura de resultados
BEAM-103	Fase 1	Reclutando pacientes	ene 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro)
BEAM-201	Fase 1/2	En marcha, sin reclutar	dic 2026 (prevista)
BEAM-301: Single dose of…	Fase 1/2	Reclutando pacientes	dic 2027 (prevista)
BEAM-302	Fase 1/2	Reclutando pacientes	may 2028 (prevista)
Long-Term Follow-up Study of…	no aplica	Reclutando pacientes	feb 2043 (prevista)

Todos los de BEAM, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05456880), actualizada en dic 2025.