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RP-A701 is a recombinant viral…

A Phase 1 AAV Gene Therapy Trial Evaluating Safety and Preliminary Efficacy of RP-A701 in Subjects With BAG3 Dilated Cardiomyopathy

Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Dilated Cardiomyopathy (DCM) (del registro, en inglés).

Fase
Fase 1
Estado
Reclutando pacientes
Participantes
8
previstos
Centros
3
Fin del objetivo primario
jun 2029
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2026.

Qué mide

Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (TEAE) (Baseline up to End of Study (up to 24 months post-infusion)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 1, open-label, dose-escalation trial to characterize the safety, tolerability, and preliminary efficacy of RP-A701 following a single IV administration in high-risk adult patients with BAG3-DCM.

Más ensayos de RCKT

EnsayoFaseEstadoLectura de resultados
RP-L102Fase 2En marcha, sin reclutarmay 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro)
RP-A501Fase 2Reclutando pacientesabr 2028 (prevista)
RP-A601Fase 1Reclutando pacientessep 2028 (prevista)
Danon Disease Natural History Studyno aplicaReclutando pacientesdic 2029 (prevista)
PKP2-ACM Natural History Studyno aplicaReclutando pacientesdic 2030 (prevista)
BAG3-DCM Natural History Studyno aplicaAún sin reclutardic 2032 (prevista)

Todos los de RCKT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07137338), actualizada en sep 2026.