Calendario›RCKT›RP-A501
RP-A501
A Gene Therapy Study of RP-A501 in Male Patients With Danon Disease
Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Danon Disease (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 14
- Centros
- 6
- Fin del objetivo primario
- abr 2028
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2023.
Qué mide
Evaluation of efficacy via primary endpoint comprised of LAMP2 myocardial tissue expression and left ventricular mass index (12 Months post-infusion) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a single arm Phase 2 trial to evaluate the efficacy and safety of RP-A501, a recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) containing the human lysosome-associated membrane protein 2 isoform B (LAMP2B) transgene, in male patients with Danon Disease.
Más ensayos de RCKT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| RP-L102 | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | may 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| RP-A601 | Fase 1 | Reclutando pacientes | sep 2028 (prevista) |
| RP-A701 is a recombinant viral… | Fase 1 | Reclutando pacientes | jun 2029 (prevista) |
| Danon Disease Natural History Study | no aplica | Reclutando pacientes | dic 2029 (prevista) |
| PKP2-ACM Natural History Study | no aplica | Reclutando pacientes | dic 2030 (prevista) |
| BAG3-DCM Natural History Study | no aplica | Aún sin reclutar | dic 2032 (prevista) |
Todos los de RCKT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06092034), actualizada en abr 2026.