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GTX-102 · Aurora
A Safety and Efficacy Study of GTX-102 in Subjects With Deletion- or Nondeletion-type Angelman Syndrome (AS)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Sindrome de Angelman.
Más ensayos de: Síndrome de Angelman.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 60
- Centros
- 21
- Fin del objetivo primario
- ene 2030
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en oct 2025.
Lo que ha cambiado
Movimientos registrados desde que PivotalWire vigila este ensayo. Un retraso no se anuncia: se ve comparando, y esto es la comparación ya hecha.
| Visto | Qué se mueve | Cambio |
|---|---|---|
| 10 sep 2026 | Estado | Reclutando pacientes → En marcha, sin reclutar |
Qué mide
Subprotocol A/B/C/D: Number of Participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Adverse Events (SAEs), Severe Events, and Events Related to Investigational Product, Procedure, and Premedication (del registro, en inglés) (hasta el dia 506)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe main goal of the study is to evaluate the safety and efficacy of GTX-102 in participants with Angelman syndrome.
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Setrusumab · Orbit | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| Bisphosphonate · Cosmic | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| GTX-102 · Aspire | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jul 2026 (real) |
| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07157254), actualizada en sep 2026.