GTX-102
GTX-102 es un fármaco en desarrollo de Ultragenyx Pharmaceutical. Tiene 4 ensayos clínicos registrados, 3 en marcha; lo más avanzado, fase 3.
RARE Ultragenyx Pharmaceutical
Lo que han contado ante la SEC
- 12 ene 2026 Conferencia anual de Morgan sobre sanidad. Ingresos totales preliminares de 2025 de entre 672 millones y 674 millones de dólares, por encima del extremo superior de las previsiones. Efectivo e inversiones preliminares de aproximadamente 735 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025. Entre los catalizadores previstos para 2026 figuran dos posibles aprobaciones y los datos pivotales de fase 3 del estudio Aspire de fase 3 de GTX-102 para el síndrome de Angelman. NOVATO, California – 12 de enero de 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
- 12 ene 2026 …DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), terapia génica AAV para la enfermedad por almacenamiento de glucógeno de tipo Ia (GSDIa): envío continuo de la solicitud de licencia de producto biológico (BLA) completado en diciembre de 2025, con una fecha PDUFA prevista en el tercer trimestre de 2026. • UX111 (rebisufligene etisparvovec), terapia génica AAV para el síndrome de Sanfilippo de tipo A (MPS IIIA): el reenvío de la BLA va según lo previsto para principios de 2026 y le seguirá una revisión de hasta 6 meses…
Traducción automática de una cita literal del documento; el original, en el enlace.
Sus ensayos
| Para qué | Fase | Estado |
|---|---|---|
| Síndrome de Angelman NCT06617429 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar |
| Síndrome de Angelman NCT06415344 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar |
| Síndrome de Angelman NCT07157254 | Fase 2 | En marcha, sin reclutar |
| Síndrome de Angelman NCT04259281 | Fase 1/2 | Completado |
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Ensayos del registro público de ClinicalTrials.gov; noticias, de los documentos que la empresa presenta ante la SEC. No son recomendaciones de inversión.