GTX-102

Long-term Extension of GTX-102 in Angelman Syndrome

Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Sindrome de Angelman.

Fase: Fase 3
Estado: En marcha, sin reclutar
Participantes: 255
Centros: 23
Fin del objetivo primario: feb 2029

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en jul 2024.

Lo que ha cambiado

Movimientos registrados desde que PivotalWire vigila este ensayo. Un retraso no se anuncia: se ve comparando, y esto es la comparación ya hecha.

Visto	Qué se mueve	Cambio
10 sep 2026	Estado	Reclutando por invitación → En marcha, sin reclutar

Qué mide

Incidencia de acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) (hasta 5 años)

Qué se prueba

Se evalua el perfil de seguridad a largo plazo de GTX-102 en participantes con Sindrome de Angelman.

Lo que dice el documentoevaluate the long-term safety profile of GTX-102 in participants with Angelman Syndrome (AS)

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to evaluate the long-term safety profile of GTX-102 in participants with Angelman Syndrome (AS)

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Ensayo	Fase	Estado	Lectura de resultados
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Adjuvant Immunomodulatory	Fase 3	Reclutando por invitación	ago 2027 (prevista)

Todos los de RARE, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06415344), actualizada en sep 2026.