RP-A501

RP-A501 es un fármaco en desarrollo de Rocket Pharmaceuticals. Tiene 2 ensayos clínicos registrados, 1 en marcha; lo más avanzado, fase 2.

RCKT Rocket Pharmaceuticals

Lo que han contado ante la SEC

7 may 2026 …El ensayo de Fase 2 de RP-A501 para la enfermedad de Danon avanza con la dosificación reiniciada. Se anticipa la primera dosificación de un paciente en el estudio de Fase 1 de RP-A701 para la miocardiopatía dilatada relacionada con BAG3 a mediados de 2026. KRESLADI™ recibió la aprobación acelerada de la FDA; el Vale de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras fue monetizado por 180 millones de dólares. Efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones pro forma de aproximadamente 322,6 millones de dólares, incluyendo el saldo al 31 de marzo de 2026, y…

Traducción automática de una cita literal del documento; el original, en el enlace.

Sus ensayos

Para qué	Fase	Estado
A Gene Therapy Study of RP-A501 in Male Patients With Danon Disease NCT06092034	Fase 2	Reclutando pacientes
Gene Therapy for Male Patients With Danon Disease (DD) Using RP-A501; AAV9.LAMP2B NCT03882437	Fase 1	Completado

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Ensayos del registro público de ClinicalTrials.gov; noticias, de los documentos que la empresa presenta ante la SEC. No son recomendaciones de inversión.