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RP-A501
Gene Therapy for Male Patients With Danon Disease (DD) Using RP-A501; AAV9.LAMP2B
Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Danon Disease (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Sin noticias del promotor
- Participantes
- 7
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- mar 2025
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2019.
Qué mide
Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by United States (US) National Cancer Institute Common Terminology Criteria (NCI CTCAE) (del registro, en inglés) (3 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a non-randomized open-label Phase 1 study to evaluate the safety and toxicity of gene therapy using a recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) containing the human lysosome-associated membrane protein 2 isoform B (LAMP2B) transgene (investigational product (IP), RP-A501) in male patients with Danon Disease (DD).
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Todos los de RCKT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03882437), actualizada en mar 2023.