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alglucosidase alfa · ATAP
Ensayo de Sanofi en Glycogen Storage Disease Type II (GSD-II) · Pompe Disease (Late-Onset) · Acid Maltase Deficiency Disease · Glycogenosis 2 (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Aprobado para comercializar
- Centros
- 74
Título oficial en el registro (en inglés): Alglucosidase Alfa Temporary Access Program
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de acceso ampliado.
Qué se prueba
Es un estudio de acceso ampliado en Estados Unidos que ofrece alglucosidasa alfa, fabricada con un proceso a mayor escala, a pacientes con enfermedad de Pompe durante un tiempo limitado.
Lo que dice el documentoThe objective of this expanded access study is to provide patients with Pompe disease in the United States (US), access to alglucosidase alfa produced from a scaled up manufacturing process for a limited time until production at this scale is approved for commercial use by the Food and Drug Administration.
Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroPompe disease (also known as glycogen storage disease Type II) is caused by a deficiency of a critical enzyme in the body called acid alpha-glucosidase (GAA). Normally, GAA is used by the body's cells to break down glycogen (a stored form of sugar) within specialized structures called lysosomes. In patients with Pompe disease, an excessive amount of glycogen accumulates and is stored in various tissues, especially heart and skeletal muscle, which prevents their normal function. The objective of this expanded access study is to provide patients with Pompe disease in the United States (US), access to alglucosidase alfa produced from a scaled up manufacturing process for a limited time until production at this scale is approved for commercial use by the Food and Drug Administration.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00520143), actualizada en feb 2014.