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Sialic Acid Extended Release · GNE Myopathy
A Phase 2 Study to Evaluate the Dose and Pharmacodynamic Efficacy of Sialic Acid-Extended Release (SA-ER) Tablets in Patients With GNE Myopathy or Hereditary Inclusion Body Myopathy
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en GNE Myopathy · Hereditary Inclusion Body Myopathy (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Miopatía por GNE.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 46
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- nov 2013
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en may 2012.
Qué mide
Evaluate the effect of SA-ER treatment on muscle sialylation, strength, and function in patients with HIBM. (Baseline, Week 24, and Week 48) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroGNE myopathy or hereditary inclusion body myopathy (HIBM) is a severe progressive metabolic myopathy caused by a defect in the biosynthetic pathway for sialic acid (SA).
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01517880), actualizada en jun 2016.