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UX007
A Study of UX007 (Triheptanoin) in Participants With Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Long-chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) · Carnitine Palmitoyltransferase (CPT II) Deficiency · Very Long Chain Acyl-CoA Dehydrogenase (VLCAD) Deficiency · Longchain 3-hydroxy-acyl-CoA Dehydrogenase (LCHAD) Deficiency · Trifunctional Protein (TFP) Deficiency (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 29
- Centros
- 10
- Fin del objetivo primario
- ago 2016
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en feb 2014.
Qué mide
Change From Baseline in Time Adjusted-Area Under the Curve (AUC/Time) for Workload During Cycle Ergometry at Week 24 (del registro, en inglés) (inicio y semana 24)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study was to evaluate the impact of UX007 on acute clinical pathophysiology associated with LC-FAOD following 24 weeks of treatment.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01886378), actualizada en ene 2021.