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UX007
Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) Extension Study for Subjects Previously Enrolled in Triheptanoin Studies
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Carnitine Palmitoyltransferase (CPT I or CPT II) Deficiency · Very Long Chain Acyl-CoA Dehydrogenase (VLCAD) Deficiency · Long-chain 3-hydroxy-acyl-CoA Dehydrogenase (LCHAD) Deficiency · Trifunctional Protein (TFP) Deficiency · Carnitine-acylcarnitine Translocase (CACT) Deficiency (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 94
- Centros
- 11
- Fin del objetivo primario
- dic 2020
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2014.
Qué mide
Annualized LC-FAOD Major Clinical Events (MCEs) Rate: 18 Months Pre- and Entire UX007 Period Comparison for UX007-CL201-Rollover Cohort (Pre-UX007 treatment period (up to 18 months) and post-UX007 treatment period (up to 2072 days)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to evaluate the long-term safety and efficacy of UX007 in participants with LC-FAOD. The secondary objectives of this study are to evaluate the effect of UX007 on energy metabolism in LC-FAOD and evaluate the impact of UX007 on clinical events associated with LC-FAOD.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02214160), actualizada en jul 2023.