Calendario›RARE›GNEM
GNEM
Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate Sialic Acid in Patients With Glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-epimerase Myopathy (GNEM) or Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Hereditary Inclusion Body Myopathy · Distal Myopathy With Rimmed Vacuoles · Distal Myopathy, Nonaka Type · GNE Myopathy (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Miopatía por GNE.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 89
- Centros
- 13
- Fin del objetivo primario
- jun 2017
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en may 2015.
Qué mide
Change From Baseline in UEC Score (Total Force in kg) at Week 48 (del registro, en inglés) (inicio y semana 48)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to evaluate the effect of 6 g/day aceneuramic acid extended-release (Ace-ER) treatment of participants with GNEM on upper extremity muscle strength (upper extremity composite \[UEC\] score) as measured by dynamometry.
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Setrusumab · Orbit | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| Bisphosphonate · Cosmic | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| GTX-102 · Aspire | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jul 2026 (real) |
| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02377921), actualizada en jun 2019.