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UX003
Study of UX003 Recombinant Human Beta-Glucuronidase (rhGUS) Enzyme Replacement Treatment in Mucopolysaccharidosis Type 7, Sly Syndrome (MPS 7) Patients Less Than 5 Years of Age
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Sly Syndrome · MPS VII · Mucopolysaccharidosis · Mucopolysaccharidosis VII (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 8
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- mar 2019
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en jul 2015.
Qué mide
Percent Change From Baseline in uGAG Excretion (LC-MS/MS-DS) at Week 48 (Baseline (Week 0), Week 48) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective was to evaluate the effect of UX003 treatment in pediatric MPS VII participants less than 5 years of age on safety, tolerability, and efficacy as determined by the reduction of urinary glycosaminoglycans (uGAG) excretion.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02418455), actualizada en oct 2019.