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UX003
A Study of UX003 Recombinant Human Beta-Glucuronidase (rhGUS) Enzyme Replacement Therapy in Subjects With Mucopolysaccharidosis Type 7, Sly Syndrome (MPS 7)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Sindrome de Sly · MPS VII · Mucopolisacaridosis · Mucopolisacaridosis VII.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 12
- Centros
- 7
- Fin del objetivo primario
- ene 2019
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en nov 2015.
Qué mide
Numero de Participantes con Acontecimientos Adversos Surgidos del Tratamiento (TEAE), TEAE Graves y TEAE que Condujeron a la Discontinuacion (From first dose of study drug until 30 days after the last dose of study drug. Mean duration of UX003 treatment was 100.5 weeks.) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of UX003 in subjects with MPS 7.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02432144), actualizada en jul 2020.